本周一，生物技术巨头安进（Amgen）BiTE免疫疗法Blincyto在一项II期研究获得成功，数据显示，Blincyto单药治疗2个周期在 具有临床意义比例的Ph+B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者中诱导了完全缓解或部分血液学复苏的完全缓解。Blincyto是全球首个 BiTE免疫疗法，已于2014年底获批用于Ph-B细胞前体ALL成人患者的治疗。该药是全球最昂贵的药品之一，2个治疗周期的费用为17.8万美元。 此次公布的新数据，有望扩大Blincyto的适用人群，用于更庞大的Ph+B细胞前体ALL群体，同时显著提升该药的商业前景。（相关阅读：安进BiTE免疫疗法Blincyto费城染色体阳性白血病II期临床成功）

本周五，安进抗癌管线另一款产品在美国监管方面也传来喜讯，FDA已批准Kyprolis（carfilzomib）联合 Revlimid（lenalidomide，来那度胺）及地塞米松（dexamethasone）的组合疗法（KRd）用于既往已接受1-3线治疗的复 发性多发性骨髓瘤（RMM）患者。此次批准，也是Kyprolis在3年内收获的第二个适应症，将为RMM患者群体提供一种新的二线治疗选择，帮助解决这 种常见血液癌症在临床治疗中存在的真实未获满足的医疗需求。

Kyprolis是安进2013年豪掷104亿美元巨资收购Onyx制药公司的关键产品。之前，FDA于2012年基于缓解率数据加速批准 Kyprolis用于既往接受至少2种方案治疗失败的多发性骨髓瘤（MM）患者，包括硼替佐米（bortezomib）及一种免疫调节剂（IMiD）。

然而，Kyprolis自上市以来的表现却不尽如意，2014年销售额仅3.3亿美元。今年3月，安进向FDA提交补充新药申请（sNDA），寻求 将Kyprolis加速批准转为完全批准，同时扩大Kyprolis适应症，由三线治疗扩大为二线治疗。此次Kyprolis令人垂涎的二线治疗，将为安 进带来更庞大的患者群体，同时有望显著提升Kyprolis当前不甚理想的销售状况。

Kyprolis扩大适应症的批准，是基于国际III期ASPIRE研究的积极顶线数据。该研究在既往已接受1-3种方案治疗失败的多发性骨髓瘤 （MM）患者中开展。数据显示，与标准护理Revlimid及低剂量地塞米松联合疗法（Rd）相比，Kyprolis与来那度胺及低剂量地塞米松的联合疗 法（KRd）显著推迟了病情的恶化（中位无进展生存期PFS：26.3个月 vs 17.6个月），并提高了总缓解率（87% vs 67%）。此外，KRd治疗组有更高比例的患者实现严格的完全缓解（14% vs 4%），中位缓解持续时间（DOR）显著延长（28.6个月 vs 21.2个月）。目前，总生存期（OS）数据尚未成熟。

Kyprolis头对头III期击败年销$30亿重磅抗癌药Velcade（万珂）

除了ASPIRE研究，安进今年初进一步公布了更多的临床数据，支持Kyprolis用于二线和一线治疗。3月初，Kyprolis在首个头对头 III期ENDEAVOR研究中，一举击败多发性骨髓瘤（MM）临床首选药物——武田的万珂（Velcade）。该研究在既往接受过至少一种但不超过3种 方案治疗失败的MM患者中开展，数据显示，与Velcade联合地塞米松相比，Kyprolis联合地塞米松将病情恶化显著推迟一倍时间（中位 PFS：18.7个月 vs 9.4个月）。目前总生存期（OS）数据尚未成熟。而总缓解率（ORR）及神经病变事件等次要终点方面，Kyprolis也表现出相对于Velcade的 优越性。另一个头对头III期研究在新诊MM患者中开展，研究数据预计在2016年获得。

本周四，安进已根据ENDEAVOR研究的数据，向FDA提交了补充新药申请（sNDA），寻求批准Kyprolis联合地塞米松用于既往接受过至少一种治疗方案的RMM患者。如果获批，该方案将为RMM群体提供更多的二、三、四线治疗选择。

多发性骨髓瘤（MM）是第二种最常见的血液癌症，无法治愈且复发率很高。武田抗癌药Velcade是过去11年中唯一被证明能够延长初诊和复发性多 发性骨髓瘤生存期的药物，已用作临床首选药物并在多发性骨髓瘤的临床治疗中发挥了重要作用，该药在2013年的全球销售额接近30亿美元。

信源：FDA Approves Kyprolis (carfilzomib) For Combination Use In The Treatment Of Patients With Relapsed Multiple Myeloma