生物技术巨头安进（Amgen）近日公布了BiTE免疫疗法Blincyto一项II期研究（NCT02000427）的积极顶线数据。该研究在复发 或难治费城染色体阳性（Ph+）B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者中开展，数据显示，Blincyto单药治疗2个周期在具有临床意义比例 的患者中诱导了完全缓解或部分血液学复苏的完全缓解。这些数据激动人心，支持了Blincyto作为复发或难治Ph+B细胞前体ALL群体的一种潜在治疗 选择。详细研究结果将在未来的科学会议上公布。

Blincyto（blinatumomab）是全球首个BiTE免疫疗法，基于安进最先进的双特异性T细胞衔接系统（BiTE）开发，这是一种双特异性抗体，能够通过将肿瘤细胞上的CD19蛋白呈递给T细胞特异表达的CD3蛋白，进而激活免疫系统识别并杀灭肿瘤细胞。

之前，FDA已于2014年12月批准Blincyto用于费城染色体阴性（Ph-）前体B细胞ALL成人患者的治疗，这是一种罕见、进展迅速的血 液癌症。临床数据显示，经过2个周期Blincyto治疗后，有43%的患者实现完全缓解或部分血液学复苏的完全缓解。此次批准，也使Blincyto成 为FDA批准的全球首个抗CD19药物。

此次获得的II期新数据，有望扩大Blincyto的适用人群。相比罕见的Ph-ALL，Ph+ALL群体更为庞大，约占ALL病例的四分之一。在 美国，Blincyto 2个治疗周期的费用是17.8万美元，是市场中最昂贵的药品之一。尽管目前仅获批用于Ph-ALL，但分析师预计，该药在美国市场中Ph-ALL的年销售 峰值将达到5亿美元。

Ph+ALL预后很差，单用化疗治疗时，极少数患者能活过5年，尽管造血干细胞移植可治愈30-60%的病例。据估计，在美国每年新增6000例ALL，每年大约有1500例死亡。

NCT02000427是一项开放标签、单组、多中心II期研究，在复发或难治Ph+B细胞前体ALL成人患者中开展，该研究包括筛查期、诱导治疗 期（2个周期Blincyto）、巩固治疗期（对适用个体进行额外多至3个周期的Blincyto治疗）、安全随访期（30天）。安全随访期后，每3个月 随访缓解持续时间及生存或死亡，共随访18个月。

BiTE抗体技术代表了一种创新的免疫治疗方法，能够在很低浓度下起作用。安进于2012年耗资12亿美元收购Micromet公司后获得了 BiTE技术。目前，安进正在广泛的难治性肿瘤类型中，探索BiTE创新疗法的潜力。此前，FDA和EMA均已授予blinatumomab治疗多种类型 血液癌症的孤儿药地位及突破性疗法认定，包括急性淋巴细胞白血病（ALL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、毛细胞白血病（HCL）、幼淋巴细胞白血病 （PLL）和惰性B细胞淋巴瘤、套细胞白血病（MCL）。

信源：Amgen Announces Positive BLINCYTO (blinatumomab) Phase 2 Study Results In Patients With Relapsed/Refractory Philadelphia Chromosome-Positive B-Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia